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6 1. Transparenz in der Indikation Ausmaß des Standardisierungsgrads in der Diagnostik und der Therapie. Die Verfügbarkeit von Me- taanalysen, HTA - Berichten oder systematischen Reviews zeigt, inwieweit Diagnose, Therapie und weitere klinische Modalitäten (Path - ways, etc.) bereits standardisiert sind. Eine hohe Transparenz lässt wenig Spielraum für schlechte klinische Evidenz. Bei hoher wissenschaftlicher Transparenz lie- gen die Anforderungen an die klinische Evaluation deutlich höher. 2. Verfügbarkeit von Leitlinien Die Verfügbarkeit von Leitlinien zeigt an, was die Kostenträger erstatten werden und was eher nicht. Zugleich werden über Leitlinien akzeptierte Therapiestandards und relevante Vergleichstherapien definiert. Darüber hinaus sollte frühzeitig auf die zeitgerechte Aufnahme des neuen Produkts in die gängigen Leitlinien hingearbeitet werden. 3. Ausmaß des Unmet Medical Need Der wichtigste Parameter für die Höhe des therapeutischen Standards in der Zielindikation. Wenn dieser hoch ist, bedarf es eines viel größeren Zusatznutzens als wenn dieser eher niedrig ist. Wer sich also in Indikationen mit hohem Therapiestandard mit seinen Innovationen bewegt, sollte sicher sein, auch einen entsprechenden Zusatznutzen - trotz des bereits hohen Therapieniveaus - generie- ren zu können. Gänzlich anders stellt sich die Situation bei seltenen Erkrankungen mit entsprechend niedrigem Therapiestandard (Best Supportive Care) dar. 4. Ökonomischer Druck in der Zielindikation Hier werden der ökonomische Druck durch die Kostenträger und die Awareness der Regulierer in der Zielindikation abgegriffen. Bestehende Festbeträge ermöglichen nur bei einem therapeutischen Durchbruch höhere Preise. Bid & Tender sprechen für einen sehr preissensiblen und entsprechend reagiblen Markt. Das Niveau der DDD korreliert überwiegend umgekehrt zu dem Therapiestandard in der Zielindika- tion. Niedrige DDDs sind typisch für Indikationen mit hohem Therapiestandard wie beispielsweise Diabetes, Asthma/COPD oder Hypertonie. Umgekehrt weisen Indikationen mit unbefriedigendem Therapiestandard oft hohe bis sehr hohe DDDs auf wie Rheuma oder Krebs. Die DDD - Höhe ist wich- tig für den Verhandlungs - spielraum in den Preisverhandlungen mit dem SpiBu. Für seltene und ins- besondere sehr seltene Erkrankungen liegen die DDDs oft sehr hoch. 5. Studienlage, Outcomes und Zusatznutzen Qualität und Evidenzgrad der verfügbaren klinischen Evaluation werden abgegriffen. Zugleich wird die Verfügbarkeit von HEOR - Studien* abgefragt. Die Quantifizierung der Studienbasis ist Ziel und Zweck dieser Frage. Tiefe und Breite der klinischen Evaluation werden abgegriffen. Aber auch die Anzahl der mit der innovativen Substanz behandelten Patienten sowie die Dauer der Behandlungserfahrung in Patientenjahren. Die Wahl des durch das IQWiG/G - BA empfohlenen Komparators in den klinischen Studien ist unbedingt zu empfehlen. Jede andere, d.h. abweichende Wahl des Komparators führt zu einer Abwertung durch das IQWiG und oder den G - BA in Form eines fehlenden Zusatznutzennachweises. Die Qualität und Homogenität der erzielten klinischen Outcomes betreffendes Assessment. Wie stark und robust sind die beobachteten Effekte wirklich. 6. Erzielbarer Erstattungspreis Diese Frage betrifft den Kern der Zielsetzung des Assessments. Korrelieren zuvor angekreuzte Nut- zenerwartungen mit den Preiserwartungen? Falls hier Diskrepanzen auftreten, empfiehlt es sich nachzuhaken. Grundsätzlich geht es darum, den Realitätssinn der Beteiligten zu erfassen. Manage- ment of Expectations ist hier das Ziel.