Flyer Check Phase III Portfolio

3 Einführung in die Problematik Dieser Check analysiert ihre Phase - III Kandidaten/Produkte bezüglich der vorhandenen Qua- lität der Evidenz - und Studienlage. Es liefert als Ergebnis eine erste Einschätzung zum mögli- chen Ausgang der frühen Nutzenbewertung nach dem AMNOG - Verfahren (§ 35a SGB V) für Arzneimittel und zum § 137e Verfahren für Medizinprodukte. Als Ergebnis wird ein Optimie- rungsvorschlag für die klinischen Studien bis zur Zulassungseinreichung (Z 1) und bis zum Abschluss der Nutzenbewertung (Z 2) und Beginn der Erstattungsverhandlungen aufge- zeigt. In der frühen Phase - III ist noch ein wenig Zeit, Defizite und erkannte „ Shortcomings “ zu beheben. Wurde die für eine zukünftige Nutzenbewertung richtige zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT/ZVI) gewählt? Wurden für Patienten relevante Endpunkte in den Studien gewählt oder nur Surrogatparameter? Wurde ein für die Fragestellung adäquates Studiendesign gewählt? Wurde auf Überlegenheit getestet? Werden evtl. Versorgungsforschungsstudien erforderlich sein? Mit der Analyse der Phase - III Produkte kann man dann eine Einschätzung des Ausgangs der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V für Arzneimittel oder nach § 137e SGB V für Medizinpro- dukte vornehmen. Mit dieser Einschätzung kann man dann eine mögliche Optimierung „ step up “ um beispielsweise eine Nutzenkategoriestufe andenken. An die Analyse der Ist - Situation wird dann eine Maximierung bis zur Einreichung der Zulas- sung (ZP 1) und bis zur Nutzenbewertung (ZP 2) vorgeschlagen. Einschätzung des zu erwartenden Zusatznutzens Nach einer sorgfältigen Analyse der bisher durchgeführten Studien und der damit erzielten Outcomes wird eine erste Einschätzung der Phase - III Kandidaten vorgenommen. Operationalisierung des Phase - III Checks Es gilt, die mögliche Maximierung zu konkretisieren. Welche klinischen Studien können noch initiiert werden, welche relevanten Vergleichsprodukte können noch eingeschlossen werden oder welche Patienten relevanten Endpunkte sollten noch berücksichtigt werden. Braucht man ggf. Versorgungsstudien oder einen Survey? Phase - III  Optimierung Studiendesign?  Ausreichend gepowert?  NNT und ausreichende Nachbeobachtung?  Wahl der ZVT für die Phase III?  Wahl der Patienten relevanten Outcomes?  Prüfung auf Überlegenheit?  Erfassung von ökonomischen Parametern?  Erfassung der Versorgungsrelevanz?